佩索利单抗治疗泛发性脓疱型银屑病的真实世界安全性：日本、中国及阿根廷拓展准入项目分析
Real-world safety profile of spesolimab in generalised pustular psoriasis: expanded access programmes in Japan, China and Argentina.
该跨国真实世界多中心队列系统评估了佩索利单抗（Spesolimab）在未经严格临床试验筛选的广泛泛发性脓疱型银屑病（GPP）急性发作患者中的安全性表现。研究证实佩索利单抗在真实临床实践中耐受性良好，未出现非预期的严重不良安全信号，其不良事件谱与关键随机对照试验（Effisayil-1/2）高度一致，强力支持其作为重症GPP发作的一线靶向急救方案。
多国多中心真实世界拓展准入项目（Expanded Access Programmes, EAP）回顾性/前瞻性观察队列研究，样本量 N=56
靶向阻断白细胞介素-36受体（IL-36R），精准阻断IL-36α/β/γ介导的下游促炎级联反应与中性粒细胞趋化浸润通路。
- 文献原题：Real-world safety profile of spesolimab in generalised pustular psoriasis: expanded access programmes in Japan, China and Argentina.
- 发表期刊：British Journal of Dermatology（IF: 11.0 | 1区 Top | Q1）
- 🔗 DOI 直达：10.1093/bjd/ljag338 | 🏛️ PubMed PMID：
42701320 - 研究方法与样本量：多国多中心真实世界拓展准入项目（Expanded Access Programmes, EAP）回顾性/前瞻性观察队列研究，样本量 N=56
- 核心机制与分子靶点：靶向阻断白细胞介素-36受体（IL-36R），精准阻断IL-36α/β/γ介导的下游促炎级联反应与中性粒细胞趋化浸润通路。
该跨国真实世界多中心队列系统评估了佩索利单抗（Spesolimab）在未经严格临床试验筛选的广泛泛发性脓疱型银屑病（GPP）急性发作患者中的安全性表现。研究证实佩索利单抗在真实临床实践中耐受性良好，未出现非预期的严重不良安全信号，其不良事件谱与关键随机对照试验（Effisayil-1/2）高度一致，强力支持其作为重症GPP发作的一线靶向急救方案。
📊 核心临床 / 实验数据
- 共纳入来自日本（n=11）、中国（n=39）及阿根廷（n=6）的56例经受试者准入程序接受静脉注射佩索利单抗 900 mg 治疗的急性期GPP患者。
- 随访终点长达末次输注后16周，系统监测治疗期不良事件（TEAEs）、严重不良事件（SAEs）及特别关注的不良事件（AESIs）。
- 报告的不良反应主要以轻至中度感染（如上呼吸道感染、浅表真菌感染等）与短暂性输液反应为主，严重感染率低且无治疗相关性死亡事件发生。
- 真实世界中部分伴有复杂基础疾病或既往系统性免疫抑制剂治疗抵抗的重症GPP患者，均展现出与关键临床试验（Effisayil-1）相仿的高度一致耐受性及安全性。
🩺 专家临床启示与转化视角
作为全球首个特异性阻断IL-36R通路的创新人源化单克隆抗体，佩索利单抗革新了GPP以广谱免疫抑制剂或传统IL-17/IL-23抑制剂为主的慢速控制局面。本拓展准入项目涵盖了中国、日本等亚洲高发人群与拉美人群，证实其在真实复杂临床生态（合并症广泛、伴随用药多样）中具备稳健的安全边界与可控的感染风险。
一线处方警示与建议：在GPP急性重症暴发期推荐单次静脉滴注 900 mg，用药前需常规排除活动性结核及活动性乙肝感染；由于IL-36通路在黏膜与表皮屏障抗感染免疫中扮演重要角色，用药后需保持对潜在细菌及潜伏真菌感染的警惕性监测，但无需过度规避针对急性坏疽样发作的尽早足量靶向干预。